首款！FDA批準(zhǔn)Agios新藥

今日，Agios Pharmaceuticals宣布美國FDA已批準(zhǔn)其新藥Pyrukynd（mitapivat）上市，治療患有丙酮酸激酶（pyruvate kinase）缺乏癥，且出現(xiàn)溶血性貧血的成人患者。值得一提的是，Pyrukynd是一款“first-in-class”的口服丙酮酸激酶激活劑。

丙酮酸激酶缺乏癥是一類罕見的遺傳病，會導(dǎo)致患者出現(xiàn)慢性的溶血性貧血。其背后原因在于PKLR基因突變，影響到了紅細(xì)胞的丙酮酸激酶活性，從而降低其ATP水平，并使上游代謝產(chǎn)物不斷累積，造成紅細(xì)胞的能量缺失。這種疾病能引起一系列嚴(yán)重的并發(fā)癥，并影響生活質(zhì)量。目前的療法包括輸血和脾臟切除，但這兩種方法都有一定風(fēng)險。

Pyrukynd帶來了全新的治療希望。作為一種丙酮酸激酶激活劑，它能改善血紅細(xì)胞的能量供應(yīng)，提高紅細(xì)胞的健康水平，從而治療丙酮酸激酶缺乏癥成人患者的溶血性貧血。

這一批準(zhǔn)是基于兩項(xiàng)關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)ACTIVATE和ACTIVATE-T的數(shù)據(jù)。第一項(xiàng)試驗(yàn)中，Pyrukynd在沒有定期接受輸血的患者內(nèi)統(tǒng)計(jì)顯著地提升了血紅蛋白的水平。第二項(xiàng)試驗(yàn)里，該療法為需要定期輸血的患者減少了輸血的負(fù)擔(dān)，且結(jié)果具有統(tǒng)計(jì)顯著性，并具有臨床意義。去年，該療法也已經(jīng)獲得優(yōu)先審評資格。

參考資料：

[1] Agios Announces FDA Approval of PYRUKYND® (mitapivat) as First Disease-Modifying Therapy for Hemolytic Anemia in Adults with Pyruvate Kinase Deficiency, Retrieved February 17, 2022, from https://www.globenewswire.com/news-release/2022/02/17/2387542/0/en/Agios-Announces-FDA-Approval-of-PYRUKYND-mitapivat-as-First-Disease-Modifying-Therapy-for-Hemolytic-Anemia-in-Adults-with-Pyruvate-Kinase-Deficiency.html

（原文有刪減）