楊森Ponvory獲FDA批準上市 治療復發型多發性硬化癥

3月19日，強生（Johnson & Johnson）旗下楊森（Janssen）公司宣布，美國FDA批準了Ponvory（ponesimod），一種每日一次的口服特異性鞘氨醇-1-磷酸受體1（S1P1）調節劑，用于治療復發型多發性硬化癥（MS）成人患者，包括臨床孤立綜合征、復發-緩解型疾病和活動性繼發性進展型疾病。Ponvory在降低年化復發率方面的療效優于已確立的口服治療，并且在超過10年的累積臨床研究中證實了其安全性特征。新聞稿指出，Ponvory是FDA批準的首個也是唯一一個與已確定的口服對照藥物相比研究的口服疾病修飾療法。

MS是中樞神經系統（CNS）的一種慢性疾病，通過炎癥和組織損傷破壞大腦、視神經和脊髓的正常功能。MS的進展導致身體機能（例如步行）和認知功能（例如記憶）的下降。MS有三種主要類型：復發緩解型MS（RRMS），繼發進展型MS（SPMS）和原發進展型MS（PPMS）。復發型MS（RMS）的特征在于明確定義的復發和緩解過程，即復發發作或惡化，隨后是部分或完全恢復期，期間癥狀部分或完全改善，無明顯的疾病惡化。但隨著復發次數的增加，大部分患者的病情會逐漸加重。在全球范圍內，約有230萬MS患者，大約85%的MS患者最初被診斷為RMS。

Ponesimod是一款特異性S1P1調節劑。這類藥物能夠通過抑制S1P1受體的活性，將淋巴細胞束縛在淋巴結中，從而降低循環淋巴細胞的數量。因此，更少炎癥細胞能夠進入CNS傷害髓鞘。髓鞘是包圍神經的保護層，在MS患者中受到免疫細胞的攻擊而受損。

FDA的批準部分基于一項為期兩年的3期臨床試驗，在復發的MS患者中，Ponvory與對照藥物相比，顯著降低了年復發率30.5％，顯示出更優的有效性。在研究期內，71%接受Ponvory 治療的患者無確診的復發，而在對照組為61％。Ponvory 在減少新發釓增強（GdE）T1病灶數量和新發或擴大的T2病灶數量方面也優于對照藥，分別降低59%和56%。Ponvory還可防止大多數人的殘疾惡化。10例Ponvory治療患者中有9例未出現3個月殘疾惡化，Ponvory在延緩殘疾進展方面顯示出數值上的獲益。

“MS是一種復雜的疾病，任何個體對MS疾病修飾療法的反應都會有所不同，”美國國家MS學會研究執行副總裁Bruce Bebo博士說：“MS患者獲得有效的治療選擇非常重要。我們很高興有一種新療法獲批用于治療復發性MS。”

“考慮到基礎疾病和新出現的癥狀的差異性，每個多發性硬化癥患者都受到不同的影響。該領域的持續創新至關重要，我們致力于滿足患者不斷發展的醫療需求，”強生公司楊森研發全球負責人Mathai Mammen博士說：“我們很榮幸為MS患者提供Ponvory作為新的治療選擇，它可以幫助患者更好地控制疾病?！?

楊森已于2020年第一季度向歐洲藥品管理局（EMA）提交了ponesimod的上市許可申請（MAA），用于治療患有復發性多發性硬化的成人患者。

參考資料:

[1] Janssen Announces U.S. FDA Approval of PONVORY? (ponesimod), an Oral Treatment for Adults with Relapsing Multiple Sclerosis Proven Superior to Aubagio® (teriflunomide) in Reducing Annual Relapses and Brain Lesions. Retrieved 2021-03-19, from https://www.janssen.com/janssen-announces-us-fda-approval-ponvory-ponesimod-oral-treatment-adults-relapsing-multiple