西比曼生物雙靶點(diǎn)CAR-T療法獲FDA再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法認(rèn)定

2022年1月12日，西比曼生物宣布，美國(guó)FDA授予C-CAR039再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法認(rèn)定（RMAT）與快速通道資格，用于治療復(fù)發(fā)/難治性彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（r/r DLBCL）患者。C-CAR039是一款同時(shí)靶向CD19和CD20抗原的新型自體雙特異性CAR-T細(xì)胞療法，能夠在體內(nèi)和體外有效清除CD19/CD20單陽性或雙陽性腫瘤細(xì)胞。2021年6月，F(xiàn)DA還授予了C-CAR039孤兒藥資格，用于治療濾泡性淋巴瘤（一種惰性非霍奇金淋巴瘤），并在同年12月批準(zhǔn)了C-CAR039的IND申請(qǐng)。

DLBCL是一種侵襲性非霍奇金淋巴瘤（NHL)，也是NHL最常見的組織學(xué)亞型。此前，一項(xiàng)在中國(guó)進(jìn)行的研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)證明，C-CAR039治療復(fù)發(fā)/難治性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-cell NHL）顯示出良好的安全性，以及令人鼓舞的臨床療效。

具體而言，截至2021年4月20日，共有34例患者接受了C-CAR039細(xì)胞療法，患者既往接受過中位3線治療，中位年齡為55.5歲，75%癌癥為Ann Arbor分期的III/IV期。其中28例患者可進(jìn)行安全性分析評(píng)估，27例患者可進(jìn)行療效分析評(píng)估。試驗(yàn)結(jié)果表明，患者的總緩解率（ORR）為92.6%，完全緩解（CR）率達(dá)到85.2%。中位隨訪7個(gè)月時(shí)，74.1%的患者仍維持CR。6個(gè)月無進(jìn)展生存率為83.2%。

安全性方面，92.9%（n=26/28）的患者發(fā)生了細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS），其中2例患者（n=2/26）出現(xiàn)了1級(jí)免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）。西比曼生物將繼續(xù)評(píng)估隨訪時(shí)間更長(zhǎng)的患者。

參考資料:

[1] CBMG Receives FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy and Fast Track Designations for Bi-Specific Anti-CD19/CD20 CAR-T Cell Therapy for Relapsed/Refractory B-cell Non-Hodgkin Lymphoma. Retrieved January 12, 2022, from https://www.prnewswire.com/news-releases/cbmg-receives-fda-regenerative-medicine-advanced-therapy-and-fast-track-designations-for-bi-specific-anti-cd19cd20-car-t-cell-therapy-for-relapsedrefractory-b-cell-non-hodgkin-lymphoma-301459134.html

（原文有刪減）