諾華15億美元收購眼科基因治療公司Gyroscope

12月22日，諾華宣布與英國眼科基因療法公司Gyroscope Therapeutics達成協議，收購后者的已發行股份，首付款8億美元，潛在里程金7億美元，交易總額15億美元。在交易完成前，Gyroscope Therapeutics仍保持獨立運營。

Gyroscope Therapeutics的核心產品GT005是一款基于AAV2載體的一次性基因療法，擬開發用于治療年齡相關黃斑變性（AMD）繼發性地圖樣萎縮。地圖樣萎縮是干性年齡相關黃斑變性（AMD）發展到晚期階段出現的病變，通常會導致不可逆轉的視力損失。目前尚無任何療法獲批治療地圖樣萎縮，存在巨大的未滿足需求。

GT005可以通過促進補體因子I（CFI）的分泌讓過度激活的補體系統恢復平衡，緩解眼部炎癥，保護視力。補體系統過度活躍通常會導致炎癥的產生，對人體健康造成損害，而且被證明與AMD的發生和進展高度相關。

年齡相關性黃斑變性（AMD）是一種會影響到人們需要清晰中央視力的日常活動（比如閱讀）的眼部疾病，該疾病進展到晚期則稱為新生血管性年齡相關性黃斑變性（nAMD），或者叫做濕性年齡相關性黃斑變性（wAMD)。干性AMD是50歲以上人群永久性視力喪失的主要原因。隨著干性AMD的進展，會導致視網膜細胞不可逆變性萎縮，導致視力逐漸喪失，直至永久失明。

Gyroscope Therapeutics目前正在開展一項I/II期和兩項II期研究以評估GT005對AMD繼發性地圖樣萎縮的療效和安全性。GT005曾獲得FDA快速通道資格。

諾華持續加大在眼科以及基因療法的布局。2020年8月以2.8億美元收購Vedere，后者擁有可被遞送至視網膜細胞的光敏蛋白，以及用于玻璃體腔注射的腺相關病毒(AAV)遞送載體。2021年9月收購Arctos。Arctos專注于光遺傳學的研究，目前大部分開發中的基因療法使用表達正常蛋白的基因拷貝替代缺陷或缺失的目標基因，而光遺傳學則是通過將光敏蛋白基因引入特定細胞，利用光信號精確監測和控制基因的活動。