索元生物授權新藥在美獲批臨床并獲孤兒藥資格

文丨醫藥觀瀾

12月14日，索元生物宣布，其License-out合作伙伴Aytu Biopharma收到美國FDA關于索元生物在研產品DB102用于治療血管性埃勒斯-當洛綜合征（VEDS）的關鍵性臨床試驗的IND批準，同時FDA授予DB102用于治療VEDS的孤兒藥資格。

DB102是一款潛在“first-in-class”的小分子絲氨酸/蘇氨酸激酶抑制劑，作用于PKCβ、PI3K和AKT等腫瘤領域的關鍵腫瘤靶點上，具有誘導腫瘤細胞死亡和阻礙腫瘤細胞增生的直接作用，以及抑制腫瘤誘導的血管生成的間接作用。

公開資料顯示，DB102最初由禮來公司（Eli Lilly and Company）開發，索元生物后擁有該藥的全球權利。今年4月，索元生物簽訂了授權Aytu BioPharma開發DB102用于治療VEDS的全球License-out協議，Aytu BioPharma將負責針對VEDS的臨床開發及商業化，索元生物繼續保有DB102在腫瘤等重大疾病的全球研發權益。為此，Aytu BioPharma將支付索元生物合計1億美元的里程碑，此外還將支付索元生物銷售提成。

VEDS是一種罕見的遺傳性疾病，是埃勒斯-當洛綜合征的嚴重亞型。該病通常在兒童時期就被診斷出來，其特征是動脈瘤、動脈剝離及破裂，腸破裂和妊娠子宮破裂。據統計，VDES全球發病率約為1/50000，由COL3A1基因的致病變異導致，該基因編碼III型膠原蛋白，而膠原蛋白是血管壁和中空器官的主要蛋白質。VEDS患者中有25％的患者在20歲時出現首次并發癥，而80％的患者在40歲時出現至少一次并發癥。VEDS是一種危及生命的疾病，VEDS患者的平均壽命為51歲。目前FDA尚未批準任何VEDS療法。

根據新聞稿，此次DB102治療VEDS的關鍵性臨床在美國獲批，Aytu Biopharma計劃在2022年上半年啟動用于藥品注冊批準的關鍵性臨床試驗，該臨床試驗將評估DB102在確診為COL3A1突變的VEDS患者中的安全性和有效性。

（原文有刪減）

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