15億美元！諾華與優時比就帕金森病達成合作

文 | 范東東

日前，諾華公司宣布將投入15億美元的現金，與比利時制藥公司優時比（UCB）共同研發和商業化其兩個尚處開發階段的抗帕金森病藥物UCB0599和UCB7853。為了超越該領域包括羅氏和Prothena在內的競爭對手，諾華指出UCB的藥物將可能為帕金森患者帶來第一個口服選擇。

此次合作涉及的藥物包括兩種小分子α-突觸核蛋白錯誤折疊抑制劑，合作交易總額加起來可能高達近15億美元。UCB將從諾華獲得1.5億美元的預付款，此外UCB在獲得某些監管批準并達到某些研發和銷售相關目標后，還將有資格獲得更多潛在付款。

UCB0599是一類潛在的“first in class”小分子α-突觸核蛋白錯誤折疊抑制劑。目前，UCB0599已經處于II期試驗階段，這使得諾華有足夠的信心在共同開發和商業化方面取得進展，包括為其支付一半的研發費用。一旦UCB結束正在進行的I期試驗計劃，諾華將對是否參與UCB7853的研發做出決定。如果諾華確實行使了選擇權，并且藥物最終獲得批準，UCB將在歐洲和日本市場負責營銷，而諾華公司則負責美國市場和世界其他地區。

雖然市場上已經有很多藥物可以緩解或避免帕金森氏癥的癥狀，如顫抖和僵硬的運動，但研究人員一直在努力創造可以改變疾病根本原因的療法，但沒有取得多大成功。α-突觸核蛋白已成為最新和最有希望的靶點之一，正如科學家在臨床前模型中觀察到的那樣，蛋白質的錯誤折疊是帕金森氏癥的標志。

目前，諾華在未來五年內將面臨多次失去市場獨占權的遭遇，包括該公司第二暢銷的藥物Entresto。首席執行官Vas Narasimhan表示，諾華正在推進包括帕金森等其他計劃來緩沖仿制藥的沖擊并推動業績長期增長。Entresto預計將在2025年面臨美國的山寨競爭。由于美國FDA最近批準該藥物用語左心室射血分數低于正常的心力衰竭患者，諾華已將該藥物的最高銷售額估計值調高至50億美元以上。

膽固醇療法Leqvio正在等待美國FDA于1月1日做出決定。其他還包括美國FDA新批準的白血病療法Scemblix、前列腺癌放射療法Lu-PSMA-617、與百濟神州合作的 PD-1抑制劑tislelizumab等。此外，諾華還正在對老年脊髓性肌萎縮癥患者的鞘內注射基因療法 Zolgensma進行后期研究。

雖然諾華可以僅從其已經上市的產品中實現約1.5%的年增長率，諾華認為到2026年，該公司將新增多達20項新的重磅資產，這些療法有望產生至少10億美元的銷售額。包括現有藥物的標簽擴張。據報道，諾華收購的另一個傳聞目標是Alnlyam Pharmaceuticals，這是一家專注于RNA干擾技術的公司。

Narsimhan強調RNA療法、細胞和基因療法以及放射配體療法，可以推動諾華在2030年以后的增長，在2026年，諾華創新藥物領域的核心利潤率將達到30%的水平。Narasimhan指出，諾華已經擁有內部RNAi研發能力超過十年。他補充說，隨著Leqvio成為第一個針對常見疾病上市的siRNA療法，諾華將成為世界上最大的siRNA制造商，因為它為該藥物提供了內部制造。

與2020年的收入相比，諾華心力衰竭藥物Entresto、與羅氏公司共享的眼科療法Lucentis和其他藥物的仿制藥，可能會在2026年給諾華的業績收入留下90億美元的缺口。Narsimhan在周四的投資者活動中表示，該公司預計在此期間的年均銷售額將至少增長4%。

參考來源：

1、Watch out, Roche: Novartis inks $1.5B deal to chase down prominent Parkinson’s target

2、Novartis CEO Narasimhan aims to surmount $9B patent cliff with 20 blockbuster launches