默沙東HIF-2α抑制劑維利瑞?（貝組替凡）在華獲批

? ? ? ?中國(guó)上海，2024年11月21日——默沙東（默沙東是美國(guó)新澤西州羅威市默克公司的公司商號(hào)）宣布，其HIF-2α抑制劑維利瑞?（貝組替凡）已獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，適用于治療不需要立即手術(shù)治療的von Hippel-Lindau（VHL）病相關(guān)腎細(xì)胞癌（RCC）、中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）血管母細(xì)胞瘤或胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（pNET）成人患者。

? ? ? ?VHL病，又稱(chēng)希佩爾-林道綜合征、林島綜合征，是VHL抑癌基因突變引起的一種常染色體顯性遺傳病[1]，發(fā)病率為1/91 000-1/36 000[1], [2], [3], [4]。在中國(guó)，患者60歲時(shí)累積外顯率高達(dá)97%[1], [5]。VHL病患者表現(xiàn)多器官腫瘤綜合征[1]，中國(guó)VHL病患者受累前三的器官依次為中樞神經(jīng)系統(tǒng)（61.3%）、胰腺（46.7%）和腎臟（42.7%）等，表現(xiàn)為中樞神經(jīng)系統(tǒng)血管母細(xì)胞瘤、腎細(xì)胞癌或腎囊腫、胰腺腫瘤或囊腫等[1], [6]。

? ? ? ?“VHL病是一種遺傳病、罕見(jiàn)病，預(yù)后不佳。基因突變帶來(lái)的VHL蛋白失活，導(dǎo)致缺氧誘導(dǎo)因子（HIF-α）等下游底物上調(diào)，進(jìn)而促進(jìn)一系列促癌因子的表達(dá)是VHL病的主要發(fā)病機(jī)制[1], [7]。手術(shù)是該類(lèi)患者主要治療方法之一，但難以根治，仍會(huì)復(fù)發(fā)甚至轉(zhuǎn)移，缺乏系統(tǒng)治療手段[1]。”北京大學(xué)第一醫(yī)院泌尿外科龔侃教授表示，“我們非常振奮地看到貝組替凡在中國(guó)境內(nèi)獲批，這將為VHL病患者提供新的治療方案選擇，是VHL病治療發(fā)展中的重要里程碑。”

? ? ? ?“維利瑞?作為目前中國(guó)境內(nèi)首個(gè)且唯一獲批的HIF-2α抑制劑，在這一罕見(jiàn)病領(lǐng)域內(nèi)將為患者帶來(lái)全新機(jī)制的治療選擇，推動(dòng)該領(lǐng)域疾病診療的發(fā)展突破，”默沙東全球高級(jí)副總裁兼中國(guó)研發(fā)中心總裁李正卿博士表示，“默沙東始終致力于把高質(zhì)量的藥物和疫苗帶給中國(guó)患者，此次維利瑞?的獲批，再次凸顯了我們?cè)谀[瘤科研和創(chuàng)新領(lǐng)域的領(lǐng)先地位，以及滿(mǎn)足中國(guó)大眾的健康需求承諾與決心。”

關(guān)于默沙東

? ? ? ?在默沙東（默沙東是美國(guó)新澤西州羅威市默克公司的公司商號(hào)），我們齊心協(xié)力追求共同的目標(biāo)：我們發(fā)揮前沿科學(xué)的力量，在全球范圍內(nèi)拯救生命、改善生活。130多年來(lái)，我們通過(guò)研發(fā)重要藥物和疫苗，為全人類(lèi)帶來(lái)希望。我們致力成為頂尖的研究密集型生物制藥公司——當(dāng)下，我們正處于研發(fā)前線(xiàn)，推出創(chuàng)新解決方案，以推進(jìn)人類(lèi)和動(dòng)物疾病的預(yù)防和治療。我們建立了一個(gè)多元、包容的全球員工體系，以負(fù)責(zé)的態(tài)度經(jīng)營(yíng)每一天，確保所有人、所有社區(qū)都能有一個(gè)安全、可持續(xù)和健康的未來(lái)。更多信息，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)www.msd.com，并在X（前身為T(mén)witter）、LinkedIn和YouTube平臺(tái)關(guān)注我們。

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關(guān)于默沙東中國(guó)

? ? ? ?中國(guó)是默沙東全球增長(zhǎng)戰(zhàn)略中至關(guān)重要的一部分。默沙東中國(guó)總部設(shè)在上海，同時(shí)在北京設(shè)有研發(fā)中心、分別在杭州、寧波和天津設(shè)有工廠(chǎng)，實(shí)現(xiàn)了研發(fā)、制造和商業(yè)運(yùn)營(yíng)三擎合一。我們?nèi)娜猓蛑袊?guó)大眾提供高質(zhì)量的創(chuàng)新藥品、疫苗和服務(wù)，造福中國(guó)社會(huì)。更多信息，敬請(qǐng)?jiān)L問(wèn)默沙東中國(guó)官網(wǎng)，或關(guān)注默沙東中國(guó)在微信上的官方社交媒體賬號(hào)。

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默沙東前瞻性聲明

? ? ? ?默沙東是美國(guó)新澤西州羅威市默克公司的公司商號(hào)（下稱(chēng)“公司”）。本新聞稿包含根據(jù)《1995 年美國(guó)私人證券訴訟改革法案》之安全條款而做出的“前瞻性聲明”。本文內(nèi)容基于公司管理層當(dāng)前的看法和預(yù)期，并且受制于可能出現(xiàn)的重大風(fēng)險(xiǎn)和不確定因素。默沙東不保證在研產(chǎn)品能獲得所需的監(jiān)管部門(mén)批準(zhǔn)或取得商業(yè)成功。如果相關(guān)假設(shè)與現(xiàn)實(shí)有所出入、出現(xiàn)風(fēng)險(xiǎn)，或發(fā)生不確定情況，實(shí)際結(jié)果可與前瞻性聲明中的預(yù)期有實(shí)質(zhì)上的差異。

? ? ? ?風(fēng)險(xiǎn)和不確定因素包括但不僅限于一般行業(yè)情況與競(jìng)爭(zhēng)、一般經(jīng)濟(jì)因素（包括利率與匯率浮動(dòng)）、美國(guó)及其他國(guó)家制藥行業(yè)監(jiān)管以及醫(yī)療政策的影響、全球范圍內(nèi)控制醫(yī)療成本的趨勢(shì)、技術(shù)發(fā)展、競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手獲得的新產(chǎn)品與專(zhuān)利、新產(chǎn)品開(kāi)發(fā)固有的挑戰(zhàn)（包括獲得監(jiān)管部門(mén)批準(zhǔn)）、默沙東對(duì)未來(lái)市場(chǎng)形勢(shì)做出準(zhǔn)確預(yù)測(cè)的能力、生產(chǎn)上的困難或遲延、國(guó)際經(jīng)濟(jì)金融狀況不穩(wěn)定與主權(quán)風(fēng)險(xiǎn)、對(duì)默沙東專(zhuān)利和其它創(chuàng)新產(chǎn)品保護(hù)的有效性的依賴(lài)程度，以及公司面臨專(zhuān)利訴訟和/或監(jiān)管行動(dòng)的風(fēng)險(xiǎn)。

? ? ? ?默沙東沒(méi)有義務(wù)就新信息、未來(lái)事件或其它原因?qū)θ魏吻罢靶月暶鬟M(jìn)行公開(kāi)的更新。尚有其它因素可能導(dǎo)致實(shí)際結(jié)果與前瞻性聲明存在實(shí)質(zhì)性差異，請(qǐng)參見(jiàn)默沙東2023年年報(bào)10-K報(bào)表以及公司在美國(guó)證券交易所備案的其它文件（可在美國(guó)證券交易所網(wǎng)站www.sec.gov上查閱）。