歐盟委員會批準百澤安?聯合化療用于鼻咽癌患者一線治療

2025年7月10日 18:00

新獲批適應癥基于RATIONALE-309研究結果，該研究證明無進展生存期取得了具有統計學顯著性的改善

這是百澤安?今年在歐盟獲批的第二項適應癥

美國加州圣卡洛斯——百濟神州有限公司（納斯達克代碼：ONC；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球腫瘤治療創新公司，今日宣布歐盟委員會（EC）已批準百澤安?（替雷利珠單抗）聯合吉西他濱和順鉑用于不適合根治性手術或放療的轉移或復發性鼻咽癌（NPC）成年患者的一線治療。鼻咽癌是一種罕見癌癥，惡性腫瘤細胞在鼻咽部，即鼻腔后方的咽喉上部形成1。

意大利米蘭IRCCS基金會國家癌癥研究所頭頸癌腫瘤內科主任Lisa Licitra教授表示：“替雷利珠單抗聯合化療的適應癥在歐洲獲批，對于復發或轉移性鼻咽癌患者來說意義重大。鼻咽癌是一種罕見且極具挑戰的疾病。得益于RATIONALE-309研究取得的積極成果，我們獲得了一項有力的新療法，它不僅能夠延緩疾病進展，更能幫助患者延長生命。此次獲批為那些迫切需要更有效治療方法的患者帶來了新希望和經過臨床驗證的治療選擇。”

此次鼻咽癌適應癥獲批是基于RATIONALE-309（NCT03924986）研究的結果。該研究是一項雙盲、安慰劑對照、多中心3期研究，263例患者被隨機分配接受替雷利珠單抗聯合吉西他濱和順鉑或安慰劑聯合吉西他濱和順鉑治療作為初始治療。在首次預設的期中分析時達到了研究主要終點，替雷利珠單抗顯著延長了意向性治療（ITT）人群的無進展生存期（PFS）（風險比[HR] 0.52 [95% CI：0.38，0.73] p<0.0001），疾病進展或死亡風險降低了48%。替雷利珠單抗聯合化療組中位PFS為9.2個月，而安慰劑聯合化療組為7.4個月。

額外12個月隨訪更新分析顯示，有效性結果與期中分析結果一致。總生存期（OS）獲得了具有臨床意義的持續改善，替雷利珠單抗聯合化療組中位OS為45.3個月，安慰劑聯合化療組為31.8個月。

替雷利珠單抗聯合化療總體耐受性良好，未發現新的安全性信號。匯總安全性數據包括3,900多例患者，按照批準的給藥方案接受了替雷利珠單抗單藥治療（n=1,952）或聯合化療治療（n=1,950）。替雷利珠單抗聯合化療最常見的3級或4級不良反應（≥10%）為中性粒細胞減少癥、貧血、血小板減少癥。

百濟神州實體瘤首席醫學官Mark Lanasa醫學博士表示：“替雷利珠單抗此前在歐盟獲批用于治療廣泛期小細胞肺癌患者，此次又獲批用于治療鼻咽癌，這凸顯出我們將這一免疫療法廣泛應用于多種實體瘤的強勁發展態勢。隨著替雷利珠單抗在歐洲覆蓋肺癌和胃腸道癌適應癥，以及在全球獲得100多項監管批準，我們正不斷朝著為全球更多患者提供創新療法的這一宏偉目標邁進。”

替雷利珠單抗已在歐盟獲批的適應癥包括：用于符合條件的胃或胃食管結合部（G/GEJ）腺癌患者一線治療；用于不可切除的食管鱗狀細胞癌（ESCC）患者一線治療；用于既往接受過含鉑化療的ESCC患者二線治療；用于廣泛期小細胞肺癌（ES-SCLC）患者的一線治療；三項非小細胞肺癌（NSCLC）適應癥，涵蓋一線和二線治療。

關于鼻咽癌（NPC）

鼻咽癌是一種頭頸部腫瘤，起源于鼻咽部，即連接鼻腔和咽喉通道2。鼻咽癌可分為不同病理亞型：角化鱗狀、非角化、基底細胞樣鱗狀3，由于其解剖位置較深，早期癥狀輕微且不典型，因此確診時往往達到中晚期4。鼻咽癌全球每年約有13.3萬例新發癌癥病例和8萬例死亡病例，且呈現獨特地區分布特征，主要分布在亞洲5。鼻咽癌5年總生存率約為63%，但晚期患者生存率會降至49%6。

關于百澤安?（替雷利珠單抗）

百澤安?是一款具有獨特設計的人源化免疫球蛋白G4（IgG4）抗程序性細胞死亡蛋白-1（PD-1）單克隆抗體，能夠以高親和力和特異性與PD-1結合；其設計旨在最大限度減少與巨噬細胞中Fcγ受體的結合，幫助人體免疫細胞識別并殺傷腫瘤細胞。

作為百濟神州實體瘤產品組合的基石藥物，百澤安?是已在多種腫瘤類型和疾病領域中顯示出潛力。其臨床開發項目迄今已在35個國家和地區開展了70項試驗，包括21項注冊性研究，入組約14,000例患者。目前百澤安?已在全球46個國家和地區獲批，并已惠及150多萬例患者。

關于百濟神州

百濟神州是一家注冊地位于瑞士的全球腫瘤治療創新公司，專注于為全世界的癌癥患者研發創新抗腫瘤藥物。通過在血液學和實體腫瘤領域豐富的產品組合，以及強大的自主研發能力和外部戰略合作，我們不斷加速開發多元、創新的藥物管線，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負擔性。在全球六大洲，我們擁有超過11,000人的團隊。如需了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn或關注“百濟神州”微信公眾號。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括關于百澤安?聯合化療能顯著降低復發或轉移性鼻咽癌（NPC）患者疾病進展或死亡風險的能力；百濟神州擴展癌癥治療可及性的能力；以及在“關于百濟神州”標題下提及的百濟神州計劃、承諾、愿望和目標。由于各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明中的結果存在實質性差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的知識產權保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發、生產、商業化和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發及實現并保持盈利的能力；以及百濟神州在最近季度報告10-Q表格中“風險因素”章節里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該等信息。關于百濟神州更多媒體資源，請訪問我們的新聞媒體網站。

*本材料中提及的適應癥信息僅針對國外市場，全球不同國家/地區的適應癥獲批情況不一，處方信息請參考各地批準的藥品說明書；本材料僅在于向公眾傳遞疾病相關知識及醫藥前沿信息，非廣告用途，不構成對任何藥物的商業推廣或對診療方案的推薦，亦不能代替醫療衛生專業人士的意見，如有任何問題請向醫療衛生專業人士咨詢。

參考資料：

1National Cancer Institute at the National Institutes of Health. Nasopharyngeal Cancer Treatment (PDQ?)–Patient Version. https://www.cancer.gov/types/head-and-neck/patient/adult/nasopharyngeal-treatment-pdq2Cleveland Clinic. Nasopharynx.https://my.clevelandclinic.org/health/body/22376-nasopharynx.3American Cancer Society. What Is Nasopharyngeal Cancer?https://www.cancer.org/cancer/types/nasopharyngeal-cancer/about/what-is-nasopharyngeal-cancer.html4Wei, X., et al.(2024) Nasopharyngeal cancer risk assessment by country or region worldwide from 1990 to 2019.BMC Public Health,24, 1931. https://doi.org/10.1186/s12889-024-19228-95Yang, Y., et al. (2023) Tislelizumab plus chemotherapy as first-line treatment for recurrent or metastatic nasopharyngeal cancer: A multicenter phase 3 trial (RATIONALE-309). Cancer Cell, 41(7): 1061–1072.6American Cancer Society. Survival Rates for Nasopharyngeal Cancer. https://www.cancer.org/cancer/types/nasopharyngeal-cancer/detection-diagnosis-staging/survival-rates.html