百濟神州百澤安?獲歐洲藥品管理局人用藥品委員會積極意見，支持其用于鼻咽癌患者的一線治療

2025年5月27日 20:35

該積極意見基于RATIONALE-309的研究結(jié)果，百澤安?聯(lián)合化療用于鼻咽癌患者一線治療顯示出具有統(tǒng)計學顯著性的無進展生存期改善

美國加州圣卡洛斯——百濟神州有限公司（納斯達克代碼：ONC；香港聯(lián)交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球腫瘤治療創(chuàng)新公司，今日宣布歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）發(fā)布積極意見，推薦批準百澤安?（替雷利珠單抗）聯(lián)合吉西他濱和順鉑用于復發(fā)性、不適合根治性手術(shù)或放療、或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌成年患者的一線治療。

意大利米蘭IRCCS基金會國家癌癥研究所頭頸癌腫瘤內(nèi)科主任Lisa Licitra教授表示：“化療一直是轉(zhuǎn)移性鼻咽癌的標準治療方法，但復發(fā)和遠處轉(zhuǎn)移仍是治療失敗及死亡的重要原因，新的治療方案將具有重要意義。RATIONALE-309研究結(jié)果顯示，替雷利珠單抗聯(lián)合化療展現(xiàn)出穩(wěn)健的臨床獲益，該療法有望大幅降低復發(fā)性或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌患者病情進展或死亡風險。”

此次適應癥擬擴展至鼻咽癌是基于百濟神州RATIONALE-309（NCT03924986）研究的結(jié)果。該研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心3期研究，旨在評估替雷利珠單抗聯(lián)合吉西他濱和順鉑用于復發(fā)性或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌成年患者一線治療的有效性和安全性。該研究隨機分配了263例初治患者，并在預設的期中分析時達到了其主要終點，顯著延長了意向性治療（ITT）人群的無進展生存期（PFS）（HR0.52[95%CI:0.38,0.73]p<0.0001）。替雷利珠單抗聯(lián)合化療組的中位PFS為9.2個月，而安慰劑聯(lián)合化療組為7.4個月。一項更新分析的有效性結(jié)果與期中分析結(jié)果一致。替雷利珠單抗聯(lián)合化療組的中位總生存期（OS）為45.3個月，安慰劑聯(lián)合化療組為31.8個月。替雷利珠單抗聯(lián)合化療總體耐受性良好，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號。

百濟神州實體瘤首席醫(yī)學官Mark Lanasa醫(yī)學博士表示：“今天宣布的結(jié)果是2025年CHMP針對替雷利珠單抗發(fā)布的第二項積極意見，凸顯出該藥物有望在歐盟用于治療一個新的瘤種，并惠及更多癌癥患者。作為實體腫瘤產(chǎn)品組合的一款基石藥物，我們很高興看到替雷利珠單抗已在全球獲得100多項監(jiān)管批準，覆蓋美國、歐盟、中國和日本等主要市場，展現(xiàn)出替雷利珠單抗用于治療多種不同適應癥的實力。”

此次適應癥擴展匯總安全性數(shù)據(jù)包括3,900多例患者，按照批準的給藥方案接受了替雷利珠單抗單藥治療（n=1,952）或聯(lián)合化療治療（n=1,950）。替雷利珠單抗聯(lián)合化療最常見的3級或4級不良反應（≥2%）包括中性粒細胞減少癥、貧血、血小板減少癥、低鈉血癥、低鉀血癥、疲勞、感染性肺炎、淋巴細胞減少癥、皮疹、食欲減退、天門冬氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶升高和丙氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶升高。

替雷利珠單抗已在歐盟獲批的適應癥包括：用于符合條件的胃或胃食管結(jié)合部（G/GEJ）腺癌患者一線治療；用于不可切除的食管鱗狀細胞癌（ESCC）患者一線治療；用于既往接受過含鉑化療的ESCC患者二線治療；聯(lián)合化療用于廣泛期小細胞肺癌（ES-SCLC）患者的一線治療；以及三項非小細胞肺癌（NSCLC）適應癥，涵蓋一線和二線治療1。

關(guān)于鼻咽癌（NPC）

鼻咽癌是一種頭頸部腫瘤，起源于鼻咽部2，即連接鼻腔和咽喉通道3。鼻咽癌的解剖位置較深，早期癥狀輕微且不典型，因此確診時往往達到中晚期4。鼻咽癌全球每年約有13.3萬例新發(fā)癌癥病例和8萬例死亡病例，且呈現(xiàn)獨特地區(qū)分布特征，主要分布在亞洲5。鼻咽癌5年總生存率約為63%，但晚期患者生存率會降至49%6。

關(guān)于百澤安?（替雷利珠單抗）

百澤安?是一款具有獨特設計的人源化免疫球蛋白G4（IgG4）抗程序性細胞死亡蛋白-1（PD-1）單克隆抗體，能夠以高親和力和特異性與PD-1結(jié)合；其設計旨在最大限度減少與巨噬細胞中Fcγ受體的結(jié)合，幫助人體免疫細胞識別并殺傷腫瘤細胞。

作為百濟神州實體瘤產(chǎn)品組合的基石藥物，百澤安?是已在多種腫瘤類型和疾病領(lǐng)域中顯示出潛力。其臨床開發(fā)項目迄今已在35個國家和地區(qū)開展了70項試驗，包括21項注冊性研究，入組約14,000例患者。目前百澤安?已在全球46個國家和地區(qū)獲批，并已惠及150多萬例患者。

百濟神州是一家全球腫瘤治療創(chuàng)新公司，專注于為全世界的癌癥患者研發(fā)創(chuàng)新抗腫瘤藥物。通過強大的自主研發(fā)能力和外部戰(zhàn)略合作，我們不斷加速開發(fā)多元、創(chuàng)新的藥物管線和產(chǎn)品組合，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負擔性。在全球六大洲，我們擁有超過11,000人的團隊。如需了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn或關(guān)注“百濟神州”微信公眾號。

本新聞稿包含根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括關(guān)于百澤安?聯(lián)合化療能顯著降低復發(fā)性或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌（NPC）患者疾病進展或死亡的風險，百濟神州支持更多癌癥患者生存獲益的能力，以及在“關(guān)于百濟神州”標題下提及的百濟神州計劃、承諾、愿望和目標。由于各種重要因素的影響，實際結(jié)果可能與前瞻性聲明中的結(jié)果存在實質(zhì)性差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術(shù)的知識產(chǎn)權(quán)保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發(fā)、生產(chǎn)、商業(yè)化和其他服務的情況；百濟神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產(chǎn)品的有限經(jīng)驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發(fā)及實現(xiàn)并保持盈利的能力；以及百濟神州在最近季度報告10-Q表格中“風險因素”章節(jié)里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關(guān)于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該等信息。關(guān)于百濟神州更多媒體資源，請訪問我們的新聞媒體網(wǎng)站。

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參考文獻：

1本新聞稿涉及的適應癥范圍僅供參考，不構(gòu)成臨床診斷依據(jù)，具體適應癥范圍以國家藥監(jiān)局批準的藥品說明書為準，任何醫(yī)療決策需遵醫(yī)囑執(zhí)行。2National Cancer Institute. Nasopharyngeal Cancer Treatment.Available at: https://www.cancer.gov/types/head-and-neck/patient/adult/nasopharyngeal-treatment-pdq#:~:text=Nasopharyngeal%20cancer%20is%20a%20type,breathing%2C%20speaking%2C%20or%20hearing. Last accessed April 15,2025.3Cleveland Clinic.Nasopharynx. Available at:https://my.clevelandclinic.org/health/body/22376-nasopharynx.Last accessed:April 15,2025.4Wei,X.,Chen,B.,Wang,Z.et al.Nasopharyngeal cancer risk assessment by country or region worldwide from 1990 to 2019.BMC Public Health24,1931 (2024).https://doi.org/10.1186/s12889-024-19228-95Yang Y,Pan J et al.Tislelizumab plus chemotherapy as first-line treatment for recurrent or metastatic nasopharyngeal cancer:A multicenter phase 3 trial (RATIONALE-309). Cancer Cell 2023;41:1061–1072.6Survival Rates for Nasopharyngeal Cancer.American Cancer Society.Available at:https://www.cancer.org/cancer/types/nasopharyngeal-cancer/detection-diagnosis-staging/survival-rates.htmlLast accessed:April 15,2025.